滴眼液中活性成分可用于治疗血癌

  英国剑桥大学研究人员从一种治疗眼睛疾病的药水中发现了某种活性成分，用它可以有效治疗恶性血癌且无副作用。这一成果发表于近日出版的《自然·通讯》上。

  急性髓细胞白血病（AML）是一种非常恶性的血癌，30多年来，治疗方法主要是化疗，但效果较差，多数患者难以治愈。剑桥大学研究人员在之前的研究中，曾开发出一种基于CRISPR基因编辑技术的新方法。利用该方法，他们鉴定出作为AML不同子类治疗靶点的400多种基因，并发现其中一个基因SRPK1对MLL基因重排的AML生长至关重要。SRPK1参与了被称为RNA剪接的过程，该过程准备RNA用于翻译成蛋白质，而蛋白质则是引导大多数正常细胞繁殖和生长过程的分子。

  在新研究中，他们发现，SRPK1的遗传破坏可以阻止MLL重排的AML细胞的生长；而使用SRPK1的抑制剂SPHINX31——一种从治疗视网膜新生血管疾病的滴眼液中提取的化合物之后，几个MLL重排的AML细胞株的生长受到强烈抑制，但其对正常血液干细胞的生长却无抑制作用。

  研究人员将病人AML细胞移植到免疫功能低下的小鼠身上，并用该化合物对其进行治疗，引人注目的是，实验鼠AML细胞的生长被强烈抑制，而且没有显示出任何明显的副作用。

  项目负责人乔治·瓦西利乌博士认为，这种从眼药水中提取的化合物能够抑制一个关键基因，从而阻止造成恶性血癌的关键基因的生长，且不伤害健康细胞，有望成为治疗人类恶性白血病的潜在方法。      综合

  “长寿蛋白”或能促肌肉伤愈

  英媒称，变老的一个坏处是骨骼肌失去了在受伤后愈合的能力。美国匹兹堡大学的最新研究表明，所谓的“长寿蛋白”可罗索（Klotho）可能既是罪魁祸首，也是治疗靶点。

  据英国医学快讯网站去年11月21日报道，在年轻的动物体内，可罗索的表达水平在肌肉受伤后急剧上升，而在年长的动物体内，它的表达水平则保持不变。通过提高年老动物体内的可罗索水平，或是减轻可罗索不足的下游效应，研究人员就可以恢复受伤后的肌肉再生能力。

  研究人员怀疑可罗索是通过线粒体的功能障碍来发挥作用的，于是给体内可罗索不足的动物服用了一种名为SS－31的线粒体靶向药物——这种药物目前正处于三期临床试验阶段。与未接受治疗的对照组相比，接受治疗的动物在受伤部位长出了更多新的肌肉组织，它们康复后的力量也与基因正常的小鼠不相上下。

  从临床上来说，上述发现可以应用到肌肉损伤久治不愈或是肌肉在手术中受损的老年人身上。在适当的时间点给他们注射可罗索能够促进他们的肌肉再生，带来更加全面的恢复。

  扬综