盖茨基金会、谷歌风投投资,张锋创办的基因编辑公司Editas,获FDA批准进入临床
据外媒报道,被称为“基因魔剪”的基因编辑CRISPR技术的发明者、MIT终身教授张锋博士,所创办的基因编辑公司Editas Medicine,今日宣布获得了一项FDA批准。
值得注意的是,Editas Medicine在创立之初就受到了很多关注,因为它是较早进入基因编辑领域的公司,而且其创始人张锋博士又是基因编辑CRISPR技术的发明人。2013年底,Editas获得了来自美国风投机构Flagship Ventures等的4300万美元A轮融资。2015年,该公司又获得了来自盖茨基金会和谷歌风投等的1.2亿美元B轮融资,两轮融资额达到1.63亿美元。2016年,仅成立两年多的Editas Medicine又在美国成功IPO,成为CRISPR基因编辑领域首家IPO的公司。
本次获批的是该公司在研疗法EDIT-101的IND申请,该疗法可能适用于一种遗传性视网膜衰退疾病——LCA10(Leber先天性黑朦症10型)。FDA批准该公司开展使用CRISPR基因编辑技术治疗LCA10的临床试验。
LCA是儿童遗传性失明的最常见原因,全世界每10万婴儿中就有2至3个病例。LCA的症状出现在生命的最初几年,会导致严重的视力丧失和潜在的失明。这种疾病由至少18个不同基因突变引起。其中最常见的疾病是LCA10,它是由CEP290基因突变引起的单基因疾病,在所有LCA患者中大约有20%至30%患有LCA10。
刚获得FDA批准的EDIT-101疗法,是一种基于CRISPR技术的疗法。EDIT-101通过视网膜下注射给药,以到达基因编辑系统并将其直接输送到感光细胞中,从而达到治疗效果。
需要做个延伸的是,本周闹得沸沸扬扬的免疫艾滋病基因编辑婴儿事件,背后的原理就是CRISPR技术。张锋和Jennifer Doudna是CRISPR领域拥有公认的权威地位的两位科学家,他们本周在国际人类基因组编辑峰会上同台发声,表达对基因编辑婴儿研究的明确反对意见。这是二人罕见的同台发声,因为张锋和Jennifer Doudna正在进行一场持续五年多的CRISPR专利之争。
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