因为治疗难度大、花费大，对于大众来说，癌症有多么可怕简直不言而喻。

如果有这样一种药，能够同时对多种癌症的治疗有效，那简直是天大的福音！

但是，存在这样的药吗？

2018年11月，拜耳和Loxo Oncology共同推出了一款抗癌新药：Vitrakvi，也叫larotrectinib，译作拉罗替尼。现在很多人都知道这个药，并不是因为它的口碑有多好（还没几个人用，也谈不上口碑），而是互联网上就其“是不是神药”不停讨论、不停反转的过程。

那它究竟是不是神药呢？有可能存在一种能治疗多种癌症的神药吗？

我们不妨先花点时间弄清楚癌症是怎么回事，Vitrakvi又究竟是什么，再下结论。

Vitrakvi究竟是什么？

首先，我们来说说Vitrakvi是什么。

Vitrakvi是首个口服TRK抑制剂，适用于患有晚期实体瘤的成人及儿童，而且必须是肿瘤中存在NTRK基因融合、不存在已知的获得性抗药突变。

为什么要特别强调适用范围是肿瘤中存在NTRK基因融合的患者呢？

先来看看NTRK融合的致癌原理：

图1：a.NTRK基因在人类染色体上的位置b.NTRK基因编码的蛋白TRK的活性形式（磷酸化）（图片来源：作者制作）

NTRK是编码神经营养因子受体酪氨酸激酶的基因，在人类基因组中有三个拷贝，分别位于第1、9、15号染色体上（图1，a），对应编码的蛋白质叫做TRKA、TRKB和TRKC。

那TRK又是什么呢？

基因和它所编码的蛋白有相似但不相同的名字，就好像奶牛和牛奶，山羊和羊奶的关系一样。

对于NTRK这头动物（基因）来说，它挤出来的奶（编码的蛋白）名字就叫做TRK。正常编码出来的TRK蛋白参与多个与神经细胞增殖、存活、再生等功能相关的信号转导过程（图1，b）。 

既然NTRK叫神经营养因子受体酪氨酸激酶受体，那么顾名思义，它所编码的蛋白质TRK在正常情况下应该仅在神经细胞中少量表达，且受多种生长因子信号严格调节。

但在某些情况下，NTRK会发生基因重排，与其他基因融合，借其他基因启动子的东风，表达出一些仍存在激酶活性的嵌合蛋白，随机地在其他组织中表达。这些嵌合蛋白活跃且持续的参与信号转导，促进非神经细胞异常活跃的增殖和生长，最终变成一团恶性肿瘤（图2）。

图2：染色体重排导致NTRK融合，产生有激酶活性的嵌合蛋白（图片来源：作者制作）

在人的NTRK融合肿瘤患者样本中，已有超过60种不同的5‘伴侣基因（提供启动子的基因），引发的癌症有胶质母细胞瘤，胰腺癌，肺癌等等。

由于TRK的本质是激酶，假如有种药物能够特异性的抑制TRK激酶的活性，就可以有效抑制由NTRK基因融合表达出的嵌合蛋白的活性，从而抑制肿瘤生长。

这也就是Vitrakvi的抑癌原理。

所以，Vitrakvi一问世大家都很激动。

这也是很多人说它是神药的原因——无论是什么部位的什么癌症，只要是由NTRK融合导致的，服用该药都可以得到有效缓解。

Vitrakvi到底是不是神药？

从Vitrakvi通过审批那天开始，网上就开始为它到底是不是神药掐架。

先是很多文章说它的治愈率高达75%，又有很多文章说：这不对！真相是如何如何！

虽然大家似乎很热衷于看到反转剧情，但我们更热衷研究事实是什么。

2018年11月28日，这款药的合作研发公司之一Loxo Oncology发布了新闻稿，其中有一些关键信息：

图3：loxo oncology就Vitrakvi获批发布的新闻稿

标题里首先说明了这款药是什么、适用于何种人群，然后在高亮部分（highlight）里摆出了临床试验数据：

complete response，完全缓解的病人——所有肿瘤病灶消失、无新病灶出现，这些人占总受试者的22%；

而partial response，部分缓解的病人（肿瘤直径缩小之和大于30%但没有完全消失）占53%；

这两种病患加起来占总受试者的75%。

总受试者55人，95%CI：61%-85%

这是一个非常漂亮的数据，对相关受试患者是好消息。

但有专家指出，Vitrakvi虽好，但只有极少数病人适用。

为什么这么说呢？